Hoher Preis für neue, lang erwartete Gentherapien
Von Kelly Wairimu Davis, MS
30. Dezember 2021 C Bis 2025 werden nach Angaben der FDA wahrscheinlich 10 bis 20 neue Zell- und Gentherapien pro Jahr zugelassen.
Eine gute Nachricht, oder? Diese Produkte könnten unzähligen Menschen mit seltenen genetischen Krankheiten wie Sichelzellenanämie, Progerie und Spina Bifida das Leben retten.
Der hohe Preis für diese Behandlungen könnte jedoch ein Grund zum Feiern sein, meint der Biotechnologie- und Politikexperte Kevin Doxzen, PhD, ein Hoffmann Fellow an der Arizona State University, Tempe, und am Weltwirtschaftsforum.
In einem in The Conversation veröffentlichten Artikel weist er darauf hin, dass Gentherapien Hunderttausende bis Millionen von Dollar kosten können.
Eine Sichelzellenbehandlung, die voraussichtlich in den nächsten Jahren zugelassen wird, könnte einen einzelnen Patienten rund 1,85 Millionen Dollar kosten. Ein Medicare-Programm könnte jedes Jahr rund 30 Millionen Dollar zahlen, selbst wenn nur 7 % der Anspruchsberechtigten behandelt werden.
Ein weiteres Beispiel ist Zolgensma, ein einmaliges Medikament zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie, einer Krankheit, die dazu führen kann, dass die Muskeln schwach werden und zerfallen, was oft zu Schwierigkeiten beim Aufstehen, Gehen, Atmen und Schlucken führt.
Mit einem Preis von 2,1 Millionen Dollar ist Zolgensma das teuerste Medikament der Welt.
Die Beschaffung großer Geldbeträge für Medikamente wie Zolgensma kann für Menschen mit seltenen Krankheiten und ihre Familien extrem belastend sein.
Ein Beispiel ist Ayah Lundt, ein junges Mädchen aus Dänemark, bei dem im Alter von 10 Monaten spinale Muskelatrophie diagnostiziert wurde. Nach zermürbenden siebeneinhalb Monaten Online-Spendenaktionen und Auktionen von Großspendern aus der ganzen Welt sammelte ihre Familie genug Unterstützung, um die 2,1 Millionen Dollar für den Kauf von Zolgensma aufzubringen.
Für einige Familien ist dieser Ansatz jedoch möglicherweise nicht so erfolgreich.
Wie also kommen diese lebensverändernden Medikamente in die Hände von Patienten, die sie brauchen?
Eine Möglichkeit ist die Schaffung von Zahlungsmodellen, die den Patienten bei den Behandlungskosten helfen und gleichzeitig die Versicherungsprogramme und Arzneimittelhersteller über Wasser halten, sagt Doxzen.
In sogenannten ergebnisbasierten Modellen könnte die Versicherung den Arzneimittelherstellern eine anfängliche Gebühr zahlen und dann die Zahlungen auf der Grundlage der Fortschritte des Patienten nach der Behandlung fortsetzen - zumal die Wirksamkeit teurer Medikamente wie Zolgensma nicht garantiert ist.
Das Netflix-Modell ist eine weitere mögliche Lösung, sagt Doxzen.
Ein staatliches Medicaid-Programm, das wie ein Abonnementdienst funktioniert, könnte Arzneimittelherstellern eine Pauschalgebühr für unbegrenzten Zugang zu Gentherapien zahlen. Dieses Modell hat dazu beigetragen, den Zugang zu Hepatitis-C-Behandlungen für Patienten in Louisiana zu verbessern.
