Ein Arzt erklärt, wie Medikamente oder Operationen die Symptome der Gaucher-Krankheit verbessern können.
Einige Behandlungen können nur von Erwachsenen durchgeführt werden. Andere sind für eine bestimmte Art von Gaucher-Krankheit gedacht.
Wenn Sie oder Ihr Kind nur leichte Symptome haben, ist es möglich, dass Sie überhaupt keine Behandlung benötigen. Sie können abwarten, ob sich Ihre Probleme verschlimmern, bevor Sie mit der Einnahme von Medikamenten beginnen.
Enzym-Ersatztherapie (ERT)
Die meisten Erwachsenen und Kinder mit Typ-1- oder Typ-3-Gaucher-Krankheit können diese Art der Behandlung erhalten. Sie ersetzt oder ergänzt Enzyme, die Ihre Leber oder Milz nicht mehr herstellen kann.
Die ERT kann oft helfen:
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Verkleinerung von Leber oder Milz, wenn diese zu groß werden
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Linderung von Anämie, die Sie schwach oder müde macht
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Knochenstärke aufbauen, um Schmerzen zu lindern und Brüchen vorzubeugen
Die ERT wirkt nicht so gut, wenn Sie an einer Krankheit des Typs 3 leiden, die Probleme mit dem Gehirn oder dem Nervensystem wie Krampfanfälle verursacht. Das liegt daran, dass das Medikament nicht von Ihrem Blut in Ihr Gehirn gelangen kann.
Es gibt drei ERT-Medikamente zur Auswahl:
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Imiglucerase (Cerezyme)
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Taliglucerase alfa (Elelyso)
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Velaglucerase alfa (VPRIV)
Dies sind intravenöse Medikamente. Das Medikament wird über einen kleinen Schlauch in Ihre Vene getropft. Diese Behandlung wird alle 2 Wochen in einer 1 bis 2 Stunden dauernden Sitzung in der Arztpraxis durchgeführt.
Medizin, die Sie durch den Mund einnehmen
Wenn Sie als Erwachsener an Typ-1-Gaucher erkrankt sind, können Sie Tabletten einnehmen, die Fette abbauen, die sich in Ihrer Leber, Ihrer Milz oder Ihrem Knochenmark ablagern können.
Eliglustat?(Cerdelga). Das ist ein neueres Medikament, das Sie zweimal täglich einnehmen. Es wirkt möglicherweise nicht gut bei Menschen, die das Medikament zu schnell verstoffwechseln - oder abbauen - können.
Miglustat (Zavesca). Sie nehmen dieses Medikament, wenn Sie ein Erwachsener mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher-Krankheit sind, der keine Hilfe durch eine ERT erhalten hat. Sie schlucken dreimal am Tag eine Kapsel.
Medizin für schwache Knochen
Medikamente namens Bisphosphonate können helfen, Ihre geschwächten Knochen wieder aufzubauen. Dazu gehören Alendronat (Fosamax) und Pamidronat (Aredia). Sie oder Ihr Kind können sie einnehmen.
Schmerzbehandlungen
Kinder und Erwachsene mit Gaucher?können auch Medikamente wie Paracetamol (Tylenol) oder Ibuprofen (Advil, Motrin)?gegen leichte Schmerzen oder Opioide gegen stärkere Schmerzen einnehmen. Auch Antidepressiva, Medikamente gegen Angstzustände und Muskelrelaxantien können bei Schmerzen helfen.
Milzchirurgie
Es kann sein, dass Sie eine Operation benötigen, um Symptome zu lindern, die sich durch Medikamente nicht bessern. Wenn zum Beispiel die ERT nicht geholfen hat, die Größe Ihrer geschwollenen Milz zu verringern, kann Ihr Arzt eine Operation vorschlagen, um dieses Organ zu entfernen.
Knochenmarkstransplantation
Einige wenige Menschen mit Gaucher erhalten dieses Verfahren, um geschädigte Blutzellen zu ersetzen.
Es handelt sich um eine risikoreiche Behandlung, und es gibt keine Studien, die die Wirksamkeit und Sicherheit dieser Behandlung mit der Standardtherapie mit ERT und SRT verglichen haben.
Operation zum Gelenkersatz
Wenn Ihre Gelenke geschwächt und beschädigt sind, kann diese Art von Operation Ihnen helfen, sich besser zu bewegen und weniger Schmerzen zu haben.
Bluttransfusion
Eine Bluttransfusion kann sinnvoll sein, wenn Sie durch Gaucher eine extreme Anämie haben. Eine Bluttransfusion kann die Anzahl der roten Blutkörperchen erhöhen, damit Sie sich besser fühlen.
Ernährung und körperliche Betätigung
Sowohl Kinder als auch Erwachsene mit Gaucher sollten sich gesund ernähren und Lebensmittel zu sich nehmen, die reich an Vitamin D und Kalzium sind, damit die Knochen stark bleiben, und sich regelmäßig bewegen.
Vitamin D, Kalzium oder andere Nahrungsergänzungsmittel können ebenfalls zur Linderung der Gaucher-Symptome beitragen. Ihr Arzt kann sie empfehlen, wenn er der Meinung ist, dass Sie mit Ihrer Ernährung nicht genug aufnehmen.
Welche Behandlung Sie auch immer anwenden, denken Sie daran, dass Forscher ständig daran arbeiten, in klinischen Studien neue Wege zur Behandlung von Gaucher zu finden. In diesen Studien werden neue Medikamente getestet, um festzustellen, ob sie sicher sind und ob sie wirken. Sie sind oft eine Möglichkeit, neue Medikamente auszuprobieren, die nicht für jeden verfügbar sind. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt, um herauszufinden, ob eine dieser Studien für Sie in Frage kommen könnte.
