Neues Medikament für unterversorgte Sichelzellenpatienten zugelassen
Von Lindsay Kalter
3. Januar 2022 -- Der zehnjährige Josiah Oyeleye ist ein ganz anderes Kind als noch vor drei Jahren, sagt seine Mutter Ife. Während seine Altersgenossen scheinbar grenzenlose Energie hatten, wurde Josiah schnell müde und brauchte häufige Nickerchen.
Starke Müdigkeit ist nur eines der vielen lähmenden Symptome der Sichelzellenkrankheit, einer erblichen Blutkrankheit, die bei Josiah im Alter von 3 Wochen diagnostiziert wurde.
Doch Josiah schaffte die Wende, als er an einer klinischen Studie für Oxbryta teilnahm, ein Medikament zur Behandlung der Sichelzellenkrankheit, das gerade für Kinder im Alter von 4 bis 11 Jahren zugelassen wurde. Das im Dezember von der FDA zugelassene Medikament behandelt die Grundursache der Krankheit und nicht die Symptome und füllt damit eine Lücke für die chronisch unterversorgte Patientenpopulation, sagen die Ärzte.
Schon bei einfachen Tätigkeiten wie dem Spielen musste er Pausen einlegen, sagte Ife, der in der Gegend von Atlanta lebt. Jetzt ist das nicht mehr der Fall, er macht keine Nickerchen mehr, und es ist ganz offensichtlich, dass er genau wie seine Freunde, seine Altersgenossen ist. Wir sind wirklich dankbar.
Josiahs Schwester Micaiah und sein Vater Fola leben ebenfalls mit der Krankheit.
Die Sichelzellkrankheit zeichnet sich durch ein fehlerhaftes Hämoglobin aus, d. h. das Protein in den roten Blutkörperchen, das den Sauerstoff zu den Geweben des Körpers transportiert. Dadurch verändern sich Form und Beschaffenheit der roten Blutkörperchen.
Die Zellen, die normalerweise glatt und scheibenförmig sind, werden sichelförmig und ähneln einer Sichel. Außerdem sind sie steif und klebrig, was dazu führt, dass sie verklumpen.
Dies kann eine Vielzahl von Komplikationen verursachen, darunter Organschäden, Schlaganfälle und chronische Schmerzen.
Farbige Menschen sind überproportional häufig betroffen. Die Krankheit tritt bei etwa einer von 365 schwarzen oder afroamerikanischen Geburten und bei etwa einer von 16 300 hispanoamerikanischen Geburten auf.
Die erweiterte Anwendung von Oxbryta, das von dem in San Francisco ansässigen Pharmaunternehmen Global Blood Therapeutics hergestellt wird, stellt eine Renaissance der Sichelzellenkrankheit dar, sagt Dr. Clark Brown, pädiatrischer Hämatologe am Childrens Healthcare of Atlanta und leitender Prüfarzt für die klinischen Versuche mit Oxbryta.
Es gibt einen enormen ungedeckten Bedarf in dieser Patientengruppe, sagt er. Jetzt gibt es ein größeres Bewusstsein für den Bedarf und eine bessere Interessenvertretung für diese Patientengruppe.
Den Forschern zufolge haben rassistische Vorurteile jahrelang den Fortschritt bei Sichelzellpatienten behindert, was dazu führte, dass es kaum Schmerzbehandlungen gab und die Angehörigen der Gesundheitsberufe nicht ausreichend informiert waren. In einem Krankenhaus warteten Sichelzellenpatienten 60 % länger auf Schmerzmittel als andere Patienten, die über weniger starke Schmerzen berichteten und in eine weniger schwerwiegende Kategorie eingeteilt wurden. Laut einer Umfrage aus dem Jahr 2015 gaben nur 20 % der Hausärzte an, dass sie sich bei der Behandlung der Sichelzellenkrankheit wohlfühlen.
Es gibt nur wenige Behandlungsmöglichkeiten für diese Krankheit, die häufigste ist das Medikament Hydroxyharnstoff. Es wurde jedoch zunächst als Krebstherapie eingesetzt, und viele Ärzte zögern, es aufgrund von Sicherheitsbedenken zu verschreiben, sagt Brown. Es kann die Zahl der weißen Blutkörperchen verringern und häufige Bluttests erforderlich machen, während Oxbrytas Sicherheitsprofil viel milder ist, da das Medikament manchmal einen Ausschlag oder Magenverstimmungen verursacht.
Laut Brown besteht bei Kindern mit dieser Krankheit bereits 6 Monate nach der Geburt die Gefahr lebensbedrohlicher Komplikationen.
Eine frühzeitige Behandlung sei daher unerlässlich. Dadurch soll das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt werden.
Oxbryta hält das Hämoglobin in einer bestimmten Form, die verhindert, dass sich die Sichelzellen stapeln, wodurch Komplikationen wie Organschäden und Schmerzen vermieden werden, sagt Dr. Kim Smith-Whitley, Leiterin der Forschungs- und Entwicklungsabteilung von Global Blood Therapeutics und pädiatrische Hämatologin am Childrens Hospital of Philadelphia.
Die Stapelung kann zu Veränderungen in Lunge, Herz und Nieren führen, die sich langfristig auf die Kinder auswirken können, sagt sie. Bei einem Viertel der Kinder im Alter von 5 Jahren wird das Gehirn nicht mehr ausreichend mit Sauerstoff versorgt.
Während Oxbryta für Kinder ab 12 Jahren in Form einer Tablette zum Schlucken erhältlich ist, handelt es sich bei dem neu zugelassenen Medikament um eine Tablette, die sich in Flüssigkeit auflöst. Beide sind bereits für Kinder ab 4 Jahren erhältlich.
Forscher untersuchen den Einsatz des Medikaments bei Kindern, die noch jünger als 4 Jahre sind, bis hin zu 6 Monaten, sagt Smith-Whitley.
Menschen mit Sichelzellenanämie sterben 30 Jahre früher als Gleichaltrige, sagt sie. Jetzt haben wir ein weiteres Medikament, mit dem wir die Komplikationen der Sichelzellkrankheit bei jüngeren Kindern bekämpfen können, und das erste Medikament, das direkt auf die zugrunde liegende Ursache wirkt.
