Affenpocken-Medikament auch nach Notstandserklärung schwer zu finden
Von Jenny Blair, MD
Aug. 10, 2022 - Bundesbeamte erklärten am 4. August die Affenpocken zum nationalen Gesundheitsnotstand, nachdem die Weltgesundheitsorganisation und führende Politiker in Kalifornien, Illinois und New York ähnliche Ankündigungen gemacht hatten.
Doch das reicht offenbar nicht aus, um den Zugang zu dem von der FDA zugelassenen antiviralen Medikament Tecovirimat, auch bekannt als TPOXX, zu erleichtern, so Garrett Wilkinson, Beauftragter für Regierungsbeziehungen und Politik bei der gemeinnützigen Organisation Partners in Health.
Tecovirimat wurde zur Behandlung von Pocken entwickelt und zugelassen, und die Vereinigten Staaten verfügen über 1,7 Millionen Packungen im Strategic National Stockpile. Zur Behandlung des verwandten Affenpockenvirus ist Tecovirimat über die CDC kostenlos erhältlich. Die CDC hat erklärt, dass Tecovirimat für Menschen in Betracht gezogen werden kann, die an einer schweren Krankheit leiden oder für eine solche gefährdet sind.
Trotzdem kann es schwierig sein, an das Medikament heranzukommen, wie in den Nachrichten und in den sozialen Medien von Patienten und Befürwortern zu lesen ist. Die CDC verlangt von Gesundheitsdienstleistern, die das Medikament verschreiben wollen, umfangreiche Unterlagen im Rahmen eines so genannten EA-IND-Protokolls (expanded access investigational new drug).
Obwohl die Behörde das Protokoll (auch "compassionate use" genannt) Ende Juli vereinfacht hat, bedeutet es für die Anbieter immer noch mehr Arbeit, als wenn Tecovirimat in Apotheken erhältlich wäre.
Dies hat zu Verzögerungen und manchmal sogar zu einem völligen Mangel an Verfügbarkeit geführt.
"Ärzte sind in der Lage, Medikamente außerhalb der zugelassenen Indikationen zu verschreiben. Der einzige Grund, warum sie ein Prüfpräparatprotokoll durchführen müssen, um Zugang zu TPOXX zu erhalten, ist, dass es vollständig im Strategic National Stockpile aufbewahrt wird", sagt Wilkinson.
Er gehört zu einer Reihe von Aktivisten und Forschern, die die Bundesregierung aufgefordert haben, den Zugang zu erleichtern.
"Es ist absurd, dass Ärzte während einer öffentlichen Gesundheitskrise Berge von Papierkram ausfüllen müssen, um ein Medikament zu verschreiben, das die FDA vollständig genehmigt und als sicher eingestuft hat", sagt Wilkinson.
HHS-Minister Xavier Becerra kann erklären, dass eine Notfallgenehmigung für das Medikament angemessen ist. Eine Notfallgenehmigung für Tecovirimat würde die Belastung für die Anbieter verringern.
Stattdessen erklärte Becerra den Notstand der öffentlichen Gesundheit.
Das ist ein anderer Vorgang und erlaubt es der FDA nicht, eine EUA zu erklären.
In den USA wurde am 18. Mai der erste Fall von Affenpocken festgestellt. Bis zum 3. August gab es 6.617 Fälle in den USA.
Reichlich Tecovirimat - für die Regierung
Das in New York City ansässige Unternehmen SIGA entwickelte Tecovirimat nach den Anschlägen vom 11. September 2001, sagt der wissenschaftliche Leiter Dennis Hruby.
Aufgrund von Sicherheitsdaten bei Hunderten von gesunden Erwachsenen und Wirksamkeitsdaten bei Affenpocken bei nichtmenschlichen Primaten erhielt das Medikament 2018 die FDA-Zulassung für die Behandlung von Pocken.
Die USA haben das Medikament seit 2013 auf Lager, sagt Gomez, und das Unternehmen füllt den nationalen Vorrat wieder auf, da die ältesten Chargen ihr Verfallsdatum von sieben Jahren erreichen. In den Jahren 2020-2021 habe das Unternehmen 363.000 Kurse in die USA geliefert und könne diese Zahl auf mehr als 500.000 Kurse pro Jahr erhöhen, sagte er.
Jetzt beginnt das Unternehmen mit klinischen Versuchen und ist bereit, die Produktion nach Bedarf hochzufahren, so Hruby.
Doch obwohl das Medikament von der FDA zugelassen und reichlich vorhanden ist, bleibt der Zugang für Anbieter und Patienten eine Herausforderung. Dies ist in anderen Ländern nicht der Fall. Das Medikament wurde 2022 von der Europäischen Arzneimittelagentur zur Behandlung von Affenpocken zugelassen und ist auch im Vereinigten Königreich für Affenpocken zugelassen.
Hruby sagte, dass SIGA auch Kanada beliefert und daran arbeitet, auf "Anfragen aus der ganzen Welt" für Compassionate-Use-Kurse des Medikaments zu reagieren.
Das Unternehmen ist sich der Engpässe in den USA durchaus bewusst.
"Ich glaube, in den betroffenen Gemeinden herrscht eine große Frustration", sagt Gomez. "Sie konnten nicht so schnell und zügig auf das Medikament zugreifen, wie sie es sich gewünscht hätten.
Laut Gomez war TPOXX immer dafür gedacht, an Regierungen verkauft zu werden, um es im Falle eines Ausbruchs vorrätig zu halten.
Loyalität gegenüber der Bürokratie
Es gibt einen Präzedenzfall für den leichteren Zugang zu Medikamenten bei Ausbrüchen - auch ohne FDA-Zulassung, sagt Amesh Adalja, MD, ein leitender Wissenschaftler am Johns Hopkins Center for Health Security an der Bloomberg School of Public Health, der das Wort ergriff.
Paxlovid ist nicht von der FDA zugelassen, aber die Notfallzulassung erlaubt es Ärzten, es für COVID-19 zu verschreiben. Während des Ausbruchs der H1N1-Grippe im Jahr 2009 war das nicht zugelassene Peramivir im Rahmen einer EUA ohne weiteres verfügbar. Und heute kann Adalja nicht zugelassenes Artesunat zur Behandlung schwerer Malaria bestellen.
"Sie rufen einfach [die CDC] an und sagen: 'Hey, ich habe einen Fall von Falciparum-Malaria.' Der Fall wird mit dem nächsten Flug von Atlanta in Ihr Krankenhaus gebracht", sagt Adalja. "Bei TPOXX scheint diese Priorität einfach nicht gegeben zu sein, weil sie tatsächlich Barrieren errichten.... Sie sind nicht logisch konsistent."
"Der Engpass ist nicht die Lieferung von TPOXX. Der Engpass sind die Anforderungen, die die Regierung gestellt hat, um es zu verschreiben", sagt Adalja.
Am 15. Juli schickte eine Gruppe besorgter Experten einen Brief an HHS, CDC und FDA. Zu den Unterzeichnern gehörten Vertreter der HIV-Organisation PrEP4ALL, Partners in Health sowie Forscher und Ärzte der New York University und Weill Cornell Medicine.
In dem Brief forderten die Unterzeichner, dass die CDC ihre Protokollanforderung zur Freigabe von TPOXX aus dem nationalen Vorrat zurücknimmt - oder dass die FDA TPOXX für Affenpocken im Rahmen des Genehmigungsverfahrens für Notfälle zulässt.
Beides scheint bisher nicht geschehen zu sein.
