Die Gentherapie ist eine experimentelle Methode zur Behandlung einiger Krankheiten ohne herkömmliche Medikamente oder Operationen.
Oberflächlich betrachtet, ist das Konzept einfach. Ein Gen, das nicht funktioniert, wird durch ein funktionierendes Gen ersetzt.
Manchmal erkranken Menschen an einer Krankheit, weil sie mit einem Gen geboren wurden, das ein vom Körper benötigtes Protein nicht herstellt. Bei der Gentherapie können Wissenschaftler ein funktionierendes Gen in die DNA einer Person einfügen. Sobald der Körper das benötigte Protein hat, wird die Krankheit theoretisch geheilt.
Wie funktioniert es?
An dieser Stelle wird eine einfache Idee schnell kompliziert. Aber man muss nur das große Ganze kennen.
Bei der Gentherapie werden in der Regel speziell angefertigte Viren verwendet, um Ihnen das funktionierende Gen zu verabreichen. Viren funktionieren, indem sie Zellen infizieren und ihre eigene Genetik in Ihre DNA einschleusen. Dadurch wird die Zelle mit einem Trick zu einer Virenfabrik.
Bei der Gentherapie setzen Wissenschaftler das Gen ihrer Wahl in das genetische Material des Virus ein und "infizieren" dann die Zellen einer Person - aber keine Sorge. Diese "Infektion" ist eine gute Sache.
Welche Krankheiten werden damit behandelt?
Die FDA hat mehrere gentherapeutische Behandlungen zugelassen. Eine der ersten ist die so genannte CAR-T-Zell-Therapie, die nur für Kinder und junge Erwachsene mit einer Krebsart namens akute lymphoblastische B-Zell-Leukämie (ALL) zugelassen ist, die bereits andere Behandlungen ausprobiert haben. Sie wurde auch für die Behandlung des Multiplen Myeloms zugelassen, nachdem andere Therapien ausprobiert wurden.
Viele weitere klinische Studien laufen, oft für seltene Krankheiten.
In Europa wurde 2012 die erste Gentherapie zur Behandlung des Lipoprotein-Lipase-Mangels zugelassen, einer Störung, bei der Menschen keine Fettmoleküle abbauen können. Eine weitere Gentherapie zur Behandlung der schweren kombinierten Immunschwäche (Sie kennen sie vielleicht als "Bubble Boy"-Krankheit) ist in Europa verfügbar.
Die Gentherapie für spinale Muskelatrophie (SMA), Onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma), wurde ebenfalls zugelassen.
Vielversprechende Versuchsergebnisse wurden auch für andere Krankheiten gemeldet, darunter:
-
Hämophilie
-
Einige Ursachen von Blindheit
-
Immundefekte
-
Muskeldystrophie
Ist es sicher?
Sicherheit ist eine der obersten Prioritäten bei klinischen Studien. Im Fall der Gentherapie haben diese Studien eindeutig geholfen.
Sicherheitsbedenken führten dazu, dass der Bereich der Gentherapie 1999 fast vollständig zusammenbrach. Ein jugendlicher Freiwilliger für eine klinische Studie starb während eines Experiments.
Die Wissenschaftler stellten fest, dass ihr Immunsystem heftig auf das bei der Behandlung verwendete Virus reagierte.
Ein Jahr später erkrankten einige Teilnehmer an einer französischen Studie an Leukämie.
Die harten Lehren aus diesen frühen Ereignissen führten zu strengeren Sicherheitsanforderungen. Seitdem haben Forscher einen Weg gefunden, Viren - sicher - in den Körper einzuschleusen, ohne das Immunsystem zu belästigen. Sie haben auch sorgfältige Richtlinien entwickelt, die die freiwilligen Studienteilnehmer genau auf Nebenwirkungen überwachen.
Wie erfolgreich war sie?
Das hängt von der jeweiligen Erkrankung ab.
Bei Muskeldystrophie wurden in einem Bericht aus dem Jahr 2016 einige vielversprechende Ergebnisse vorgestellt.
Eine Form der Leukämie wurde bei einer Handvoll Menschen innerhalb weniger Tage geheilt, berichteten Forscher 2013.
Auch die Studien zur Retinitis pigmentosa, die zur Erblindung führt, und zur Hämophilie sind ermutigend. Doch in einigen Fällen reagiert das Immunsystem der Betroffenen auf das Virus, und die Wirkung lässt nach.
Andere Versuche sind nicht wie erhofft verlaufen.
Die FDA hat die Behandlung mit Voretigene neparvovec-rzyl im Dezember 2017 zugelassen. Dabei handelt es sich um eine Gentherapie auf Basis eines Adeno-assoziierten Virusvektors zur Behandlung von Patienten mit einer bestätigten biallelischen RPE65-Mutation-assoziierten Netzhautdystrophie.
Was ist die Zukunft?
Die Wissenschaftler sind hoffnungsvoll, aber vorsichtig, vor allem angesichts der turbulenten Geschichte dieses Bereichs. Selbst wenn sie zugelassen werden, werden einige Therapien einen hohen Preis haben. Wie hoch? Das in Europa zugelassene Medikament soll etwa 650.000 Dollar pro Behandlung kosten. Das ist nicht das teuerste Medikament auf dem Markt.
