Behandlung der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose und Selbsthilfe bei der Pflege

Auf Facebook teilen Auf Twitter teilen Auf Pinterest teilen Drucken E-Mail Speichern /* feature-ayvakit-nf-sf327390.1#b8ba1ff - Swain, Sibadatta @ 2022-04-07 20:56 */@import url(https://fonts.googleapis.com/css2?family=Lato:wght@400;700;900&display=swap);.ad-wrapper. ad-container-121 { margin-left: 50%; @media screen and (max-width: 1023px) { margin-left: 0% !important; }}.ad-wrapper.ad-container-2026 { margin-left: 65%; @media screen and (max-width: 769px) { margin-left: 30% !important; }}.module-conspon-attr { max-width: 990px; margin: 10px auto; padding: 0 0 0 2px;}.module-conspon-attr .conspon-attr-logo { width: 100%; max-width: 130px;}h1.page-heading { max-width: 990px; margin: 18px auto;}.social-share-tools { max-width: 990px; margin: 15px auto; // padding-left: 3px; float: none;}@media screen and (max-width: 1239px) { . module-conspon-attr { width: 100%; margin: 10px 0 10px 110px; } h1.page-heading { margin: 10px 0 10px 110px; } .social-share-tools { width: 100%; margin: 15px 0 15px 101px; }}@media screen and (max-width: 1023px) { . module-conspon-attr { margin-left: 15px; } h1.page-heading { margin-left: 15px !important; } .social-share-tools { margin-left: 15px; }}@media screen and (max-width: 767px) { . module-conspon-attr { margin-left: 10px; text-align: left; border-top: none; display: block; } h1.page-heading { margin-left: 10px; font-size: 2.5rem !important; } .social-share-tools { margin-left: 10px; }}.conspon { font-family: Lato,sans-serif; color: #222; margin-left: 14%; width: 100%; max-width: 650px;}@media screen and (max-width: 1023px) { .conspon { margin-left: 0!important; }}.conspon { font-family: Lato, sans-serif; color: #222}.conspon .mb-25 { margin-bottom: 25px}.conspon .mt-27 { margin-top: 27px}.conspon .mt-25 { margin-top: 25px}.conspon .mt-20 { margin-top: 20px}.conspon .mb-20 { margin-bottom: 20px}.conspon .mtb-20 { margin: 20px 0}.conspon .mtb-30 { margin: 30px 0}.conspon .mb-0 { margin-bottom: 0 !important}.conspon .mt-0 { margin-top: 0 !important}.conspon .mt-42 { margin-top: 42px}@media screen and (min-width:300px) and (max-width:1024px) { .conspon .mt-42 { margin-top: 20px }}. conspon .itallic { font-style: italic}.conspon .section { margin: 20px 0}.conspon .section .data-header { font-size: 22px; font-weight: 700; line-height: 1.27; color: #222}.conspon .section .data-content { color: #222; font-family: Lato, sans-serif; font-size: 16px; letter-spacing: normal; line-height: 1.38}.conspon .section .data-content .desktop-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (min-width:768px) { .conspon .section .data-content .desktop-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content .mobile-show { display: none; color: #222; font-weight: 400}@media screen and (max-width:767px) { .conspon .section .data-content .mobile-show { display: inline-block }}.conspon .section .data-content a { color: #187aab; text-decoration: none}.conspon .section .data-content span { color: #187aab; font-weight: 700}.conspon .section .important { font-size: 16px}.conspon .section.parent-flex-container {/* display: flex; justify-content: space-between; flex-direction: row*/}.conspon .section.parent-flex-container . img-caption { margin-top: 8px; font-size: 14px}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container { flex-direction: column }}@media screen and (min-width:1025px) { .conspon .section.parent-flex-container .desktop-row { width: 100%; margin-left: 0px }}.conspon .section. parent-flex-container .col-flex { /*display: flex; flex-direction: column*/ float: left; max-width: 310px; margin-right: 15px; width: 100%;}@media screen and (max-width:1024px) { .conspon .section.parent-flex-container .col-flex { float: none; width: 100%; max-width: 100%; }}. conspon .small-text { font-size: 12px !important}.conspon .small-text.reference li { padding-left: 15px}.conspon .section-footer .data-content { font-size: 16px; letter-spacing: normal; line-height: 1.38}.conspon.copyright-disclaimer { color: #000; font-size: 16px}.conspon.copyright-disclaimer .copyright { margin-top: 2px}.conspon.copyright-disclaimer .disclaimer { margin-top: 26px; margin-bottom: 26px}.isi-main-content { padding: 0 !important}.conspon .container-isi h2.larger { color: #000}.conspon .container-isi ul { list-style: none}.conspon .container-isi ul li::before { content: "\2022"; position: absolute; margin-left: -24px; margin-top: 2px; color: #0a3762; font-size: 16px; line-height: 1.1}.conspon .container-isi ul>

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Nancie arbeitet ehrenamtlich in einer örtlichen gemeinnützigen Einrichtung, die krebskranke Kinder unterstützt.

Im Jahr 2005 suchte Nancie ihren Allergologen auf, nachdem sie einen Hautausschlag bekommen hatte. Sie erhielt Allergietests und eine Immuntherapie, die zu mehreren lebensbedrohlichen anaphylaktischen Episoden führte. Für die damals 54-jährige Ehefrau und Mutter von zwei Kindern war dies nur der Anfang einer körperlich und seelisch schwierigen Reise.

Nancie lebte weiterhin mit unerklärlichen und wiederkehrenden Symptomen, während sie versuchte, eine Diagnose zu finden. Sie litt unter Magenschmerzen, Übelkeit, Erbrechen und Anaphylaxie. Sie fand heraus, dass externe Auslöser wie verschiedene Lebensmittel, Lebensmittelzusatzstoffe, Medikamente, Inhalationsmittel, Temperaturschwankungen, Stress und Sport zu ihren Symptomen beitrugen, die ihr Leben erheblich beeinträchtigten.

Nancie wurde an einen weiteren Spezialisten überwiesen, der ihre Krankengeschichte prüfte und ihr eine Knochenmarksbiopsie empfahl. Die Auswertung der Biopsie und weitere Untersuchungen ergaben die Diagnose einer systemischen Mastozytose (SM). Mit Hilfe von Biomarker-Tests der Biopsieprobe konnte auch die KIT-Mutation D816V identifiziert werden, die in etwa 95 % der SM-Fälle die Krankheit verursacht.

In den Vereinigten Staaten leben etwa 32 000 Menschen mit SM, einer seltenen Krankheit, bei der der Körper Mastzellen, einen wichtigen Zelltyp des Immunsystems, überproduziert.

In den Jahren nach Nancies erster Diagnose beobachtete ihr Spezialist Organschäden und stellte fest, dass sie an fortgeschrittener SM, einer Unterform der SM, leidet. Bei dieser lebensbedrohlichen Krankheit lagern sich abnorme Mastzellen in verschiedenen Organen wie der Haut, dem Knochenmark und dem Darm ab.

Obwohl jeder Mensch andere Erfahrungen mit fortgeschrittener SM macht, entwickelten sich bei Nancie schließlich eine vergrößerte Leber und Milz. Sie war nicht in der Lage, viele Nahrungsmittel zu verdauen, was zu Gewichtsverlust, Flüssigkeitsansammlungen im Bauchraum (Aszites) und Blähungen führte. Infolgedessen musste Nancie eine eingeschränkte Diät einhalten und aß nur Lebensmittel, die sie selbst zubereitete, aus Angst vor einer möglichen Reaktion.

"Aufgrund der lähmenden Symptome, die mit fortgeschrittener SM einhergehen, ist das tägliche Leben der Betroffenen oft gestört, und sie sind häufig in ihrer Fähigkeit eingeschränkt, zu arbeiten oder Routinetätigkeiten auszuführen", sagte Dr. Tsewang Tashi, Assistenzprofessor für Medizin, Abteilung für Hämatologie und hämatologische Malignome, Huntsman Cancer Institute an der Universität von Utah, der Nancies Betreuung derzeit leitet.

Mit der Zeit konnte Nancie ihr Haus nur noch selten verlassen. Ihre Krankheit hinderte sie daran, ihren früheren Lebensstil zu führen, zu dem auch Reisen gehörten, und zwang sie, sich nach 34 Jahren in ihrem Beruf zur Ruhe zu setzen.

Durch den Besuch von Ärzten, die auf SM spezialisiert sind, und die Nutzung von Ressourcen, die von der The Mast Cell Disease Society (TMS) über deren Website und jährliche Konferenzen zur Verfügung gestellt werden, lernte Nancie Tipps, wie sie ihre Gesundheit in den Griff bekommen und mit der Krankheit leben kann.

Lektionen für Betroffene einer seltenen Krankheit

Einer der wichtigsten Ratschläge, die Nancie anderen Menschen, die mit einer seltenen Krankheit leben, mit auf den Weg gibt, ist, die eigene Krankheit zu verstehen und sich selbst zu vertreten. Sie ist der Meinung, dass es besonders wichtig ist, aktiv mit dem Gesundheitsteam zusammenzuarbeiten, auf den eigenen Körper zu hören und regelmäßig alle Symptome zu notieren und sie mit den Ärzten zu teilen.

"Ich empfehle, Ihre Krankengeschichte an einem Ort aufzubewahren, einschließlich der Symptome, der aktuellen Medikamente und Allergien, damit Sie leicht darauf zugreifen können und auf Notfälle oder Arztbesuche vorbereitet sind", sagt Nancie. "Da fortgeschrittene SM zu einer Reihe unterschiedlicher Symptome führen kann, ist es meiner Meinung nach wichtig, mit Ärzten zusammenzuarbeiten, die Erfahrung im Umgang mit diesen Auswirkungen haben, auch wenn das bedeutet, dass man weiter weg fahren muss, um sie aufzusuchen."

Eine Behandlungsmöglichkeit für Nancie

Als Nancies Krankheit fortschritt, stellten zwei Ärzte vor Ort fest, dass sie an aggressiver SM erkrankt war, einer Unterform der fortgeschrittenen SM, die zu Organversagen und einer verkürzten Überlebenszeit führen kann. In Anbetracht dieser schwierigen Diagnose holte sie eine zweite Meinung von einem SM-Spezialisten ein und wurde an Dr. Michael Deininger verwiesen.

"SM im fortgeschrittenen Stadium wird in erster Linie durch die KIT D816V-Mutation verursacht - eine genetische Veränderung, die aufgrund des abnormen Mastzellenwachstums zu lebensbedrohlichen Auswirkungen führen kann", so Dr. Deininger. "In der Vergangenheit gab es keine Behandlungsmöglichkeiten, die auf diesen zugrunde liegenden Treiber der fortgeschrittenen SM abzielten."

2018 nahm Dr. Deininger Nancie in eine klinische Studie auf, in der Avapritinib (jetzt als AYVAKIT® bekannt) untersucht wurde, eine Therapie, die auf die KIT-D816V-Mutation abzielt und das Wachstum von Mastzellen verlangsamt.

AYVAKIT ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das im Juni 2021 von der FDA zur Behandlung von Erwachsenen mit fortgeschrittenem SM, einschließlich aggressivem SM, SM mit einer damit verbundenen hämatologischen Neubildung und Mastzellleukämie, zugelassen wurde. AYVAKIT wird nicht für die Behandlung von fortgeschrittenem SM bei Menschen mit niedriger Thrombozytenzahl (weniger als 50 x 109/L) empfohlen. AYVAKIT kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, einschließlich Blutungen im Gehirn, kognitive Nebenwirkungen und embryofötale Toxizität.

Bitte beachten Sie die folgenden wichtigen Sicherheitsinformationen.

Nancie's Leben während der Behandlung

Obwohl die individuellen Erfahrungen mit AYVAKIT unterschiedlich sind, begann sich Nancie nach der Behandlung besser zu fühlen. Ihre Schwellungen und Bauchschmerzen gingen zurück, so dass sie sich wieder gesund ernähren und an Gewicht zunehmen konnte.

Nancie steht in engem Kontakt mit ihrem lokalen Gesundheitsteam, um es über alle Nebenwirkungen des Medikaments, einschließlich der kognitiven Auswirkungen, auf dem Laufenden zu halten. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von AYVAKIT bei Menschen mit fortgeschrittener SM gehören Flüssigkeitsansammlungen oder Schwellungen, Durchfall, Übelkeit, Müdigkeit und Veränderungen bei bestimmten Bluttests. Nancies Ärzte beurteilen auch regelmäßig ihr Ansprechen auf die Behandlung und überwachen ihre Thrombozytenzahl auf andere mögliche Nebenwirkungen.

"Zusätzlich zur täglichen Einnahme von AYVAKIT nehme ich jetzt eine Reihe von gesunden Lebensgewohnheiten an, wie z. B. Sport", sagte Nancie. "Ich schätze mich glücklich, dass ich die Natur und die Zeit mit meinen Freunden und meiner Familie genießen kann, während ich mit dieser schwierigen Krankheit lebe. Besonders schätze ich die ehrenamtliche Arbeit in einem örtlichen Geschäft, das seinen Reinerlös an ein Krankenhaus spendet - es ist mir sehr wichtig, etwas zurückzugeben."

Weitere Informationen finden Sie unter www.AYVAKIT.com.

WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN FÜR AYVAKIT

AYVAKIT kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, einschließlich:

Blutungen in Ihrem Gehirn. Schwere Blutungen im Gehirn können während der Behandlung mit AYVAKIT auftreten und zum Tod führen. Brechen Sie die Einnahme von AYVAKIT ab und informieren Sie sofort Ihren medizinischen Betreuer, wenn Sie Symptome wie starke Kopfschmerzen, Erbrechen, Schläfrigkeit, Schwindel, Verwirrtheit oder schwere Schwäche auf einer oder mehreren Seiten Ihres Körpers entwickeln. Ihr medizinischer Betreuer wird Ihre Blutplättchenzahl vor und während der Behandlung mit AYVAKIT überprüfen.

Kognitive Wirkungen. Kognitive Nebenwirkungen sind bei der Behandlung mit AYVAKIT häufig und können schwerwiegend sein. Informieren Sie Ihren medizinischen Betreuer, wenn Sie neue oder sich verschlechternde kognitive Symptome entwickeln, wie z. B. Vergesslichkeit, Verwirrtheit, Orientierungslosigkeit, Denkschwierigkeiten, Schläfrigkeit, Schwierigkeiten, wach zu bleiben (Somnolenz), Wortfindungsprobleme, Sehen oder Hören von Dingen, die nicht da sind (Halluzinationen), oder eine Veränderung der Stimmung oder des Verhaltens.

Bevor Sie AYVAKIT einnehmen, informieren Sie Ihren medizinischen Betreuer über alle Ihre medizinischen Bedingungen, einschließlich wenn Sie:

• eine niedrige Thrombozytenzahl haben

• Ausbeulung oder Schwächung einer Blutgefäßwand (Aneurysma) oder frühere Blutungen im Gehirn

• Sie hatten innerhalb des letzten Jahres einen Schlaganfall

• schwanger sind oder planen, schwanger zu werden. AYVAKIT kann Ihr ungeborenes Kind schädigen

  • Frauen, die schwanger werden können: Ihr medizinischer Betreuer sollte einen Schwangerschaftstest durchführen, bevor Sie mit AYVAKIT beginnen. Sie sollten während der Behandlung mit AYVAKIT und für 6 Wochen nach der letzten Dosis von AYVAKIT eine wirksame Verhütungsmethode anwenden (Kontrazeption). Sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Ihrer Ärztin über Verhütungsmethoden, die für Sie geeignet sein könnten. Informieren Sie Ihren medizinischen Betreuer sofort, wenn Sie während der Behandlung mit AYVAKIT schwanger werden oder glauben, schwanger zu sein.

  • Männer mit Partnerinnen, die schwanger werden können, sollten während der Behandlung und bis zu 6 Wochen nach der letzten Dosis von AYVAKIT eine wirksame Verhütungsmethode anwenden.

• stillen oder planen, zu stillen. Es ist nicht bekannt, ob AYVAKIT in die Muttermilch übergeht. Stillen Sie nicht während der Behandlung mit AYVAKIT und für mindestens 2 Wochen nach der letzten Dosis von AYVAKIT. Sprechen Sie mit Ihrem medizinischen Betreuer darüber, wie Sie Ihr Baby in dieser Zeit am besten ernähren können

Informieren Sie Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin über alle Arzneimittel, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Arzneimittel, Vitamine und pflanzlicher Präparate. AYVAKIT kann die Wirkung anderer Arzneimittel beeinflussen, und bestimmte andere Arzneimittel können die Wirkung von AYVAKIT beeinflussen. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Ihrer Ärztin, bevor Sie ein neues Medikament einnehmen.

Fahren Sie nicht Auto und bedienen Sie keine gefährlichen Maschinen, wenn Sie während der Behandlung mit AYVAKIT verwirrt sind oder Probleme beim Denken haben.

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von AYVAKIT bei Menschen mit AdvSM gehören Flüssigkeitsansammlungen oder Schwellungen, Durchfall, Übelkeit, Müdigkeit und Veränderungen bei bestimmten Bluttests.

Ihr medizinischer Betreuer kann Ihre Dosis ändern, die Behandlung mit AYVAKIT vorübergehend oder dauerhaft unterbrechen, wenn bei Ihnen bestimmte Nebenwirkungen auftreten. AYVAKIT kann bei Frauen Fruchtbarkeitsprobleme verursachen und bei Männern die Spermienproduktion verringern, was Ihre Fähigkeit, ein Kind zu bekommen, beeinträchtigen kann. Sprechen Sie mit Ihrem Arzt oder Ihrer Ärztin, wenn dies für Sie ein Problem darstellt. Dies sind nicht alle der möglichen Nebenwirkungen von AYVAKIT. Wenden Sie sich an Ihren Arzt, um medizinischen Rat zu Nebenwirkungen zu erhalten.

Sie werden ermutigt, negative Nebenwirkungen von verschreibungspflichtigen Medikamenten der FDA zu melden.

Besuchen Sie www.fda.gov/medwatch, oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an.

Bitte lesen Sie die vollständigen Verschreibungs- und Patienteninformationen für AYVAKIT unter www.AYVAKIT.com.

Dieser Inhalt wurde von Blueprint Medicines Corporation, dem Hersteller von AYVAKIT, entwickelt.

Blueprint Medicines und AYVAKIT sind eingetragene Warenzeichen der Blueprint Medicines Corporation.

02/2022 USBP-CORAVAASM-22.002.1

Der Arzt befürwortet keine bestimmten Produkte, Dienstleistungen oder Behandlungen.