Verbesserte klinische Studien öffnen die Versorgung für mehr Menschen

Von Carrie Arnold

26. Mai 2022 - Trishna Bharadia ist an Multipler Sklerose erkrankt. Sie arbeitet als Beraterin für Patientenengagement und wird oft gebeten, an klinischen Studien teilzunehmen. Meistens lehnt sie diese jedoch ab. Das muss sie auch: Als Bewohnerin des ländlichen Englands lebt Bharadia Stunden von den meisten klinischen Prüfzentren entfernt. Selbst wenn eine in der Nähe wäre, müsste sie für die Studien in der Regel von der Arbeit freigestellt werden, was für sie nur schwer möglich ist.

Kurz nach ihrer Diagnose im Jahr 2008 nahm sie an einer Studie teil, bei der es darum ging, die beste Art der körperlichen Betätigung für Menschen mit MS zu ermitteln. Aber seither konnte sie an keiner anderen Studie mehr teilnehmen.

Die Suche nach Studienteilnehmern ist oft eines der größten Hindernisse in der medizinischen Forschung. Bei fast 80 % der Studien werden die Einschreibefristen nicht eingehalten.

Und obwohl 70 % der Amerikaner der Meinung sind, dass Patienten mehr Möglichkeiten haben sollten, an der Forschung teilzunehmen, tun dies letztendlich nur 5 % der Krebspatienten. Aus diesem Grund haben sich Bharadia und eine wachsende Gruppe von Gesundheitsfürsprechern und Ärzten für eine neue Art von klinischen Studien eingesetzt.

Im Gegensatz zu herkömmlichen klinischen Studien, bei denen der Patient für alle Untersuchungen - von der Blutuntersuchung über die Medikation bis hin zur Nachsorge - zu einer zentralen Untersuchungseinrichtung fahren muss, wird bei Fernstudien eine Kombination aus Telemedizin, häuslicher Krankenpflege und anderen Technologien eingesetzt, um die Studie zum Patienten zu bringen.

"Hier besteht die Möglichkeit, den Zugang zur klinischen Forschung zu erleichtern, denn ich bin nicht der Einzige, dem es schwerfällt, zu den Prüfzentren zu reisen", sagt Bharadia.

Klinische Versorgung aus der Ferne

Obwohl diese Art von Studien mehr als ein Jahrzehnt alt ist, sagt Andrea Coravos, Mitbegründerin und Geschäftsführerin von HumanFirst, einer Softwareplattform, die den Zugang zu Forschung und Gesundheitsversorgung erweitern soll, dass die Pandemie das Interesse sowohl von Sponsoren aus der Pharmaindustrie als auch von Aufsichtsbehörden geweckt hat.

Am 29. März gab das Unternehmen THREAD, eine digitale Gesundheitsplattform, die Telemedizin für die klinische Forschung unterstützt, bekannt, dass es mit Amazon Web Services zusammenarbeiten wird, um Studien mithilfe von künstlicher Intelligenz und anderen Automatisierungstechniken effizienter zu gestalten.

Befürworter dezentraler Studien sagen, dass der neue Ansatz dazu beitragen wird, klinische Studien vielfältiger zu machen und die Teilnahme zu erleichtern. Das gelte nicht nur für Patienten, sagt Craig Lipset, Ko-Vorsitzender der Decentralized Trials and Research Alliance, sondern auch für Ärzte, die von ihrem eigenen Büro aus an den Studien teilnehmen können. Das Ergebnis, so Lipset, sei eine völlige Neugestaltung der klinischen Forschung.

"Wenn das funktioniert, werden wir einen neuen Weg finden, um mit Ärzten in Kontakt zu treten", sagt er. "Wir müssen uns darauf konzentrieren, den Menschen die Wahl zu lassen, wie sie teilnehmen wollen.

Seit fast 80 Jahren bilden klinische Studien das Rückgrat für die Entwicklung lebensrettender Medikamente. Trotz ihres unbestreitbaren Erfolgs sind herkömmliche klinische Studien nicht ohne Nachteile. Sie dauern in der Regel Jahre und können Hunderte von Millionen Dollar kosten, wobei die Ausfallquote bei 90 % liegt.

Einer der Gründe für das Scheitern von Studien ist, dass die Medikamente einfach nicht wirken. Der häufigste Grund für die vorzeitige Beendigung einer klinischen Studie ist jedoch eine unzureichende Beteiligung, wie aus einem 2021 in der Zeitschrift BMC Trials veröffentlichten Papier hervorgeht.

Reimaging der medizinischen Forschung

Wie viele andere Arzneimittelhersteller wollte auch Pfizer eine einfachere, schnellere und kostengünstigere Option für klinische Studien. Dank der zunehmenden Verbreitung mobiler Technologien konnte der Pharmariese 2011 seine erste vollständig ferngesteuerte Studie für ein bereits zugelassenes Medikament namens Detrol LA zur Behandlung der überaktiven Blase starten.

Trotz des anfänglichen Enthusiasmus von Pfizer und der FDA zeigte die REMOTE-Studie, dass die Dezentralisierung allein nicht alle Probleme bei der Durchführung klinischer Studien lösen kann. Nach einigen Monaten musste die neue Studie abgebrochen werden, da immer noch nicht genügend Frauen mit schweren Blasenproblemen rekrutiert werden konnten.

Diese ersten Herausforderungen warfen ein schlechtes Licht auf die Idee dezentraler Studien, und das Feld kehrte an das Zeichenbrett zurück, um einen neuen Weg zu finden. Mit dem Aufkommen von Smartphones und tragbaren Gesundheitstrackern kam diese Technologie in immer mehr Haushalte und die Akzeptanz für den Einsatz von Technologie in der täglichen Gesundheitsversorgung stieg.

Die Idee, Fitness-Tracker und Smartphone-Apps im Rahmen klinischer Studien einzusetzen, erschien Lipset zufolge zunehmend weniger als Wunschtraum, sondern vielmehr als realistische Option.

Als die Pandemie ausbrach, waren Fernstudien bereits im Begriff, ein Comeback zu feiern. Als die Welt Anfang 2020 zum Stillstand kam, waren auch die klinischen Studien keine Ausnahme. Dr. Amir Kalali, der zusammen mit Lipset die Decentralized Trials and Research Alliance gegründet hatte, wurde mit Anrufen ehemaliger Kollegen überschwemmt, die wissen wollten, wie man bestehende Studien auf die neue, plötzlich entlegene Welt umstellen könnte. Fast über Nacht war die Dezentralisierung von Studien zu einer Notwendigkeit geworden.

Veränderungen im Schnelldurchlauf

"Die Menschen handeln nicht, wenn sie das Licht sehen, sondern wenn sie die Hitze spüren", sagt Kalali.

COVID-19 lieferte diese Wärme.

In den vergangenen zwei Jahren, so Sally Okun, Geschäftsführerin der Clinical Trials Transformation Initiative, sind Fernstudien zu einem festen Bestandteil der klinischen Studienlandschaft geworden, und ihr Einfluss nimmt weiter zu.

Die Offenheit der Aufsichtsbehörden in den Vereinigten Staaten, Europa und auf der ganzen Welt für diese Art von Studien hat zu größeren Investitionen in diesem Bereich geführt, was zeigt, dass dezentrale Studien nicht nur auf Dauer angelegt sind, sondern sich zu einem wichtigen Akteur in der Landschaft der klinischen Studien entwickelt haben.

"Das Ökosystem für klinische Studien kann stärker auf die Patienten selbst und die Studienteilnehmer ausgerichtet werden, anstatt es um die Studie herum aufzubauen und dafür zu sorgen, dass sich alle daran anpassen", sagt Okun.

Das Unternehmen für Fernstudien THREAD arbeitet jetzt mit Amazon Web Services zusammen. Ziel der Zusammenarbeit ist es, so John Reites, CEO von THREAD, die Qualität und Geschwindigkeit klinischer Studien zu verbessern und dazu beizutragen, dass diese Art von Studien zur Norm wird.

"Wenn wir von 'dezentralisierten Studien' sprechen, möchte ich in den nächsten drei Jahren eine Linie durch das Wort 'dezentralisiert' ziehen", sagt er.

Das Aufkommen dezentralisierter Studien bedeutet nicht das Ende der stationären Studienzentren oder der akademischen medizinischen Zentren als Forschungszentren, betont Lipset. Das Ziel der Dezentralisierung war nie die Abschaffung traditioneller Studien, sondern die Ergänzung durch andere Optionen, so wie viele Schulen hybride Lernoptionen geschaffen haben, die es den Studenten ermöglichen, Präsenz- und Fernunterricht zu kombinieren. Nicht jeder möchte, dass ein Gesundheitshelfer zu ihm nach Hause kommt oder dass er eine App oder einen Fitness-Tracker zur Überwachung seiner Herzfrequenz benutzt. Stattdessen sollen diese Geräte Menschen helfen, die an einer Studie teilnehmen möchten, aber sonst nicht in der Lage wären, daran teilzunehmen.

Mehr Ärzte einbeziehen

Die Studien bieten nicht nur den Teilnehmern Chancen, sondern auch den Ärzten, die normalerweise von der Forschung ausgeschlossen sind.

"Die meisten Ärzte kommen nach ihrer Ausbildung nie auch nur in die Nähe einer klinischen Studie", sagt Dr. Irfan Khan, Gründer und Geschäftsführer von Circuit Clinical, einem Unternehmen, das klinische Studien in Privatpraxen anbietet. "Es gibt einen Mangel an Ärzten, die forschen, und eine Konzentration darauf, wo die Arbeit gemacht wird.

Seiner Meinung nach wird dies dazu beitragen, die klinische Forschung in die medizinische Standardversorgung zu integrieren. Und da die meisten Patienten von ihren Ärzten von klinischen Studien erfahren, können so mehr Menschen überhaupt erst von den Möglichkeiten erfahren.

Die Neuheit dieses Ansatzes bedeutet, dass vieles über Fernstudien noch unbekannt ist. Obwohl die Aufsichtsbehörden Entwürfe für Leitlinien zu diesen Studien vorgelegt haben, werden die Wissenschaftler erst dann wissen, ob sie bestanden haben oder nicht, wenn die Behörden die Daten auswerten können. Es ist auch nicht klar, ob die Qualität der von den Patienten auf Telefonen und tragbaren Geräten gesammelten Daten genauso gut sein wird wie die in Kliniken gewonnenen Daten. Der abrupte Wechsel zur Ferndatenerfassung während COVID-19 gibt den Wissenschaftlern die Möglichkeit, Messungen zu vergleichen, sagt Kalali.

Für Bharadia und Patienten wie sie kann die Umstellung gar nicht früh genug kommen. "Es wird ein Lernprozess sein", sagt sie, "aber man kommt nicht weiter, wenn man sagt, das sei zu schwierig. Wir müssen einen Weg finden, es zu schaffen."