In nur wenigen Jahren hat CRISPR eine Fülle von Forschungsarbeiten in Gang gesetzt, die die Art und Weise, wie wir alles von hohem Cholesterinspiegel bis hin zu Krebs behandeln, verändern könnten. Erfahren Sie, was es ist, warum es so spannend ist und wie es eingesetzt wird.
Es klingt vielleicht wie etwas, das man im Supermarkt zwischen Kartoffelchips und Käsebällchen findet, aber CRISPR ist modernste Medizin. Eines Tages könnte es helfen, Krankheiten von Mukoviszidose bis Lungenkrebs zu heilen.
CRISPR ist kein Medikament. Es ist eine Technik. Ziel ist es, Fehler in Ihren Genen, die Ihre Gesundheit gefährden, herauszuschneiden und zu beheben. Es ist zwar nicht die erste Gen-Editing-Methode, die Wissenschaftler ausprobiert haben, aber es ist die einfachste, schnellste und genaueste. Und das macht sie zu einem Wendepunkt.
CRISPR' definiert
CRISPR ist die Abkürzung für "clustered regularly interspaced short palindromic repeat". Es handelt sich um ein Stück DNA, das Wissenschaftler zuerst im Immunsystem von Bakterien entdeckten. Dies inspirierte die Gen-Editierungstechnik, die heute allgemein als CRISPR bezeichnet wird.
Diese Bakterien verwenden CRISPR wie eine Most Wanted-Liste. Wenn ein Virus angreift, merken sich die Bakterien die DNA des Virus und speichern das Profil in ihrem CRISPR. Wenn dasselbe Virus später erneut angreift, rufen die Bakterien seine Datei in CRISPR auf und kopieren sie. Diese Kopie wirkt wie ein Attentäter: Sie macht Jagd auf das Virus und schneidet seine DNA ab, um es zu zerstören.
Jetzt verwenden die Forscher die gleiche CRISPR-Strategie, um Bedrohungen wie Krankheiten zu bekämpfen. CRISPR kann Gene an- oder abschalten oder sie auf eine andere Weise funktionieren lassen, um Ihre Gesundheit zu schützen.
Denken Sie zum Beispiel an jemanden, der mit einem Genfehler geboren wurde, der ihm eine seltene Krankheit beschert. Oder eine Genveränderung, die später im Leben auftritt und das Risiko für Krebs erhöht. Die Wissenschaftler wollen diese Fehler in CRISPR einspeisen, den DNA-Fehler herausschneiden und beheben können.
Und wie? Die Grundidee besteht darin, einige Zellen eines Patienten zu entnehmen, sie mit CRISPR zu bearbeiten, mehr von ihnen zu züchten und sie dann dem Patienten wieder zu injizieren. Das klingt nach einer einfachen Idee, aber die Umsetzung in großem Maßstab ist schwierig. Wissenschaftler haben neben CRISPR auch an anderen Gen-Editing-Techniken gearbeitet.
Wie könnte es bei Krebs helfen?
Es gibt viele Arten von Krebs, und alle sind mit Problemen in den Genen verbunden. CRISPR ist also ein vielversprechender Ansatz, auch wenn es noch keine Behandlungen oder Heilmittel gibt.
Ein Großteil der bisherigen Forschung konzentriert sich auf die Immuntherapie, bei der das körpereigene Immunsystem zur Krebsbekämpfung eingesetzt wird. Es gibt verschiedene Möglichkeiten, dies zu tun, z. B:
Angreifen des Krebses. Einige Wissenschaftler haben CRISPR eingesetzt, um die T-Zellen des Immunsystems zu verstärken. In Labortests haben CRISPR-Forscher T-Zellen so verändert, dass sie Krebs erkennen. Die veränderten T-Zellen töteten dann die Krebszellen.
Sie schalten die Abwehrkräfte des Krebses aus. T-Zellen sollen eigentlich keine normalen Zellen angreifen. Gesunde Zellen verwenden bestimmte Proteine, darunter eines namens PD-1, als Zeichen für T-Zellen, sie zu meiden. Das ist so, als würde man sagen: Hier ist alles in Ordnung. Wir brauchen keine T-Zellen.
Aber einige Krebszellen haben PD-1, auch wenn sie nicht gesund sind. Es ist wie ein gefälschter Ausweis, der T-Zellen fernhält und den Krebs wachsen lässt. In einem Experiment schalteten die Wissenschaftler mit CRISPR das Gen aus, das PD-1 produziert. Und einfach so griffen T-Zellen Krebszellen an.
Verlangsamung von Krebs. Ein anderes Labor verwendete CRISPR, um Gene in Krebszellen zu verändern. Dadurch konnten sie die Ausbreitungsgeschwindigkeit des Krebses verlangsamen.
Dies ist nur eine kleine Auswahl von Studien. Von Labortests bis zu sicheren, wirksamen Behandlungen ist es noch ein langer Weg. Kleine Studien mit Menschen stehen erst am Anfang, und es kann noch Jahre dauern, bis sie allgemein verfügbar sind.
In den USA laufen derzeit vier Studien - gegen Krebs, Lymphome, eine Blutkrankheit namens Sichelzellenanämie und vererbte Blindheit. Phase I der CRISPR-Studie zur Krebsbehandlung hat gezeigt, dass das Verfahren sicher ist. Alle Versuche werden voraussichtlich mehrere Jahre dauern.
Kann es bei anderen Krankheiten helfen?
Wissenschaftler untersuchen CRISPR für viele Krankheiten, darunter hoher Cholesterinspiegel, HIV und die Huntingtons-Krankheit. Forscher haben CRISPR auch eingesetzt, um Muskeldystrophie bei Mäusen zu heilen.
Höchstwahrscheinlich wird die erste Krankheit, die mit Hilfe von CRISPR geheilt werden kann, durch einen Fehler in einem einzigen Gen verursacht, wie die Sichelzellenkrankheit. Davon gibt es nicht viele - bei vielen Krankheiten sind viele Gene beteiligt -, aber sie sind vielleicht am einfachsten zu behandeln.
Was sind die Risiken?
Wenn es darum geht, die DNA zu verändern, d. h. die genetische Kodierung, die von der Augenfarbe bis zur Wahrscheinlichkeit eines Herzinfarkts alles beeinflusst, stellen sich große Fragen. Dazu gehören die ethischen Aspekte der DNA-Veränderung und die Frage, was schief gehen könnte.
Es gibt bereits einige strenge Grenzen. So würde die Veränderung der DNA in Spermien oder Eizellen (auch Keimzellen genannt) zu Veränderungen führen, die an die nächste Generation weitergegeben würden. Das hätte weitreichende Auswirkungen. Daher ist diese Art der Forschung in mehr als 40 Ländern, darunter auch in den USA, verboten.
CRISPR ist zwar effektiv, aber nicht perfekt. Es besteht die Möglichkeit, dass versehentlich sehr ähnliche DNA verändert wird, die nicht das Ziel ist. Und da selbst eine geringfügige Veränderung der DNA große Auswirkungen haben kann, müssen die Forscher sehr vorsichtig sein.
Die Wissenschaftler wissen noch nicht, welche Nebenwirkungen CRISPR haben kann. Aber sein revolutionäres Potenzial bedeutet, dass CRISPR wahrscheinlich noch lange Zeit in den Nachrichten zu sehen sein wird.
