Ein Beratungsausschuss der FDA ist nicht davon überzeugt, dass ein neues Medikament gegen ALS wirksam ist.
FDA-Beratungsgremium lehnt neues ALS-Medikament ab
Von Pauline Anderson
31. März 2022 C Ein Expertengremium, das die FDA berät, hat mit knapper Mehrheit ein neues Medikament zur Behandlung von ALS abgelehnt.
Sechs von 10 Mitgliedern des FDA-Beratungsausschusses für Medikamente des peripheren und zentralen Nervensystems entschieden, dass es nicht genügend Beweise für die Zulassung des Medikaments von Amylyx Pharmaceuticals? gibt. Die Beweise aus einer einzigen Studie seien unzureichend, sagte das Gremium.
Das Schicksal des Medikaments und das Votum des Gremiums wurden mit großer Aufmerksamkeit verfolgt, da neue Behandlungen für diese verheerende Krankheit dringend benötigt werden. Die Mitglieder des Ausschusses sagten, sie seien von den leidenschaftlichen Aussagen von Patienten, Betreuern und anderen Personen bewegt worden. Sie sind jedoch der Meinung, dass die Beweise nicht den erforderlichen Standard für eine FDA-Zulassung erfüllen.
"Wir wurden gebeten, nach substanziellen Beweisen für Überzeugungskraft und Robustheit zu suchen, und ich denke, dass diese eine Studie diese Messlatte nicht ganz erfüllt und problematisch war", sagte Kenneth Fischbeck, MD, Forscher am National Institute of Neurological Disorders and Stroke.
"Es wäre ein Bärendienst für die Patienten und ihre Familien, eine Behandlung zuzulassen, deren Nutzen ungewiss ist", so Fischbeck.
Das Votum des Ausschusses ist nicht bindend. Zwar folgt die FDA häufig den Entscheidungen ihrer Berater, doch hat die Behörde im vergangenen Jahr ein umstrittenes neues Medikament gegen Alzheimer zugelassen, nachdem ein ähnlicher beratender Ausschuss dagegen gestimmt hatte.
Phase-III-Studie in Arbeit
Dieses neue ALS-Medikament verlangsamt nachweislich den durch die amyotrophe Lateralsklerose, auch bekannt als Lou-Gehrigs-Krankheit, verursachten Verfall,
sagte Jamie Timmons, MD, Leiter der wissenschaftlichen Kommunikation bei Amylyx Pharmaceuticals.
Die Studie ergab, dass das Medikament den Rückgang um 25 % im Vergleich zu Patienten verlangsamt, die ein Placebo einnehmen. Diese Veränderung wird als klinisch bedeutsam angesehen.
Dies ist das erste Mal, dass eine Behandlung sowohl für die Funktion als auch für das Überleben bei ALS von Vorteil ist - die beiden wichtigsten Indikatoren für eine unerbittlich fortschreitende, tödliche Krankheit", sagte Joshua Cohen, Co-CEO und Mitbegründer von Amylyx.
Während des Treffens erklärten ALS-Patienten, dass sie bereit seien, ein größeres Risiko in Kauf zu nehmen, um etwas mehr Zeit mit ihren Angehörigen verbringen zu können, und argumentierten, dass das Medikament zwei Wirkstoffe enthalte, die bereits verfügbar seien. Sie plädierten dafür, dass die FDA bei der Genehmigung dieses experimentellen Medikaments von ihrer regulatorischen Flexibilität Gebrauch machen sollte.
Das FDA-Gremium wies jedoch auf eine Reihe von Problemen mit der Studie hin. Diese Bedenken betrafen u. a. die geringe Stichprobengröße der Studie und den fehlenden Überlebensvorteil nach 24 Wochen.
Viele Mitglieder des Gremiums erklärten, sie hofften, dass eine laufende Phase-III-Studie definitivere Ergebnisse liefern würde, weil sie so viel größer ist. Die Ergebnisse dieser Studie werden für Anfang 2024 erwartet.
