Von Jerry Grillo Aus dem Arztarchiv
Eine dramatische Entdeckung auf dem Gebiet der Genmanipulation könnte uns ein mächtiges Werkzeug zur Bekämpfung von Krankheiten in die Hand geben.
Sie heißt CRISPR und versetzt die Forscher in helle Aufregung.
"Es hat die Biologie völlig revolutioniert... und wir stehen erst am Anfang", sagt James Dahlman, ein Chemie- und Bioingenieur am Georgia Institute of Technology.
Diese Entdeckung, die die Welt verändern könnte, kam zustande, als eine der schlimmsten Befürchtungen der Wissenschaft wahr wurde.
Der Blitzkäfer
Die Menschen haben sich jahrelang Sorgen gemacht: ein Superbug, der durch Bakterien hervorgerufen wird, die selbst den stärksten Antibiotika widerstehen können.
Und jetzt ist er da - in den USA.
Im April suchte eine 49-jährige Frau mit den Symptomen einer Harnwegsinfektion eine Klinik in Pennsylvania auf. Die Forscher fanden bald heraus, dass sie ein Gen hatte, das ihre Infektion gegen alle Antibiotika resistent machte.
"Der Medizinschrank ist für einige Patienten leer", sagte CDC-Direktor Thomas Frieden nach der Entdeckung im National Press Club. "Das ist das Ende der Antibiotika, wenn wir nicht dringend handeln."
Zum Glück für uns alle handeln die Wissenschaftler jetzt dringend. Die Ergebnisse sind vielversprechend.
Die Notwendigkeit von Lösungen
Die CRISPR-Revolution begann im kleinsten Maßstab. Sie kommt von Bakterien. Und vielleicht kommt sie gerade zur rechten Zeit.
Antibiotika und ähnliche Medikamente werden seit mehr als 70 Jahren eingesetzt. Sie haben das Leben von Millionen von Menschen gerettet. Aber oft werden sie zu oft verschrieben. Infolgedessen gibt es immer mehr resistente Bakterien, die nicht mehr auf die Medikamente ansprechen, die einst ihre Wirkung zeigten.
"Dies stellt eine große Herausforderung für unser medizinisches System dar", sagt Timothy Lu, MD, PhD vom MIT, einer der führenden Forscher im Bereich CRISPR.
Antibiotika wirken bei bakteriellen Infektionen. Bei Viren wirken sie nicht, aber manche Ärzte geben einem auch dann ein Antibiotikum, wenn es die Krankheit nicht heilen kann", sagt Lu.
"Eine weitere Herausforderung bei Antibiotika ist, dass sie sowohl gute als auch schlechte Bakterien abtöten", sagt Lu.
Die Auswahl an Medikamenten für viele bakterielle Infektionen wird also immer geringer. Im Fall des Superbugs gibt es keine bekannten Behandlungsmöglichkeiten.
Als ob die Lage nicht schon prekär genug wäre, verursachen arzneimittelresistente Bakterien jedes Jahr etwa 23.000 Todesfälle.
Aber so wie die Infektionen stärker geworden sind, so sind auch die Werkzeuge der Wissenschaft stärker geworden.
Eine wichtige Entdeckung
Forscher haben CRISPR-Moleküle in der Natur entdeckt. Es handelt sich um etwas, das Mikroben seit Millionen von Jahren zur Abwehr von Viren nutzen.
Sie bestehen aus sich wiederholenden genetischen Sequenzen. Diese Muster werden durch sogenannte "Spacer" unterbrochen. Dabei handelt es sich um Überbleibsel des genetischen Codes von früheren Eindringlingen (z. B. einem Virus). Das CRISPR-System ist also wie eine genetische Gedächtnisbank, die dem Körper hilft, Eindringlinge zu finden und zu zerstören, wenn sie wiederkommen.
In den letzten Jahren haben Wissenschaftler herausgefunden, wie sie CRISPR einsetzen können, um das Erbgut menschlicher Zellen zu verändern. Heute haben Sie vielleicht schon von dem so genannten CRISPR-Cas9-System gehört. Cas9 ist eine körpereigene Chemikalie, die wie eine Schere wirkt und störende DNA abschneidet.
Im Grunde genommen ist CRISPR-Cas9 also ein Präzisionswerkzeug, mit dem gezielt bestimmte Abschnitte des genetischen Codes bearbeitet werden können - Schneiden und Einfügen, wenn man so will.
In den drei Jahren, in denen Wissenschaftler der University of California-Berkeley, Harvard und des M.I.T. das CRISPR-Geneditierungswerkzeug vorgestellt haben, sind Hunderte von Experimenten mit diesem Werkzeug durchgeführt worden. Einige der Ergebnisse, wie die aus den Labors von Dahlman und Lu, könnten ein neues Zeitalter in der Medizin einläuten.
Dahlmans Labor arbeitet an genetischen Medikamenten, die auf komplizierte Kombinationen von Genen gleichzeitig wirken können. Und Lus Labor hat CRISPR eingesetzt, um selektiv Bakterien abzutöten, die Gene besitzen, die für Antibiotikaresistenzen oder die Verursachung von Krankheiten anfällig sind.
Im Moment ist das Lus Lebensaufgabe.
"Seit ich promoviert habe, war es mein Ziel, neue, alternative Quellen für Therapeutika zur Bekämpfung von Krankheiten zu entwickeln", sagt er.
Und das könnte ändern, welche Medikamente Ärzte Ihnen wann verabreichen.
Wie geht es jetzt weiter?
Dank CRISPR (übrigens eine Abkürzung für "clustered regularly interspaced short palindromic repeats") sehen Forscher eine Zeit voraus, in der verheerende genetische Leiden wirksam behandelt und viele Krankheiten beseitigt werden können.
Zu den Krankheiten, bei denen CRISPR helfen soll, gehören:
-
Hämophilie
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Sichelzellenanämie
-
HIV
Wir sind definitiv noch nicht am Ziel, aber der Weg scheint klar zu sein.
"Wir führen bereits Studien durch, von denen wir vor 4 Jahren nur träumen konnten", sagt Dahlman.
Und das Beste daran ist, dass die Technologie für die Labore, die die Forschungen durchführen, nicht gerade den Geldbeutel sprengt.
"Dieses unglaublich leistungsfähige Werkzeug ermöglicht Gen-Editierung zu Kosten und in einem Umfang, der beispiellos ist", sagt Lu.
Der Aufschrei über CRISPR in der wissenschaftlichen Gemeinschaft hat also ein Crescendo erreicht, und das aus gutem Grund. Es handelt sich um eine weltverändernde Technologie.
"Hier geht es wirklich um die Demokratisierung der Wissenschaft", sagt Lu.
