Die FDA prüft ein Medikament, bei dem es nur wenige Hinweise darauf gibt, dass es bei der Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose helfen könnte.
FDA prüft ALS-Medikament mit bescheidenen Daten
Von Carolyn Crist
Mar. 25, 2022 -- Die FDA prüft die Daten für ein Medikament, das bei ALS (Amyotrophe Lateralsklerose) helfen könnte.
Die FDA trifft sich nächste Woche, um die Ergebnisse einer kleinen Studie zu AMX0035, einem Medikament von Amylyx Pharmaceuticals, öffentlich zu prüfen, die bescheidene Auswirkungen auf den Rückgang der Patienten zeigt.
Die Wirkung ist da, aber es ist kein Volltreffer, sagte Jeffrey Rothstein, MD, Direktor des Robert Packard Center for ALS Research an der Johns Hopkins University, gegenüber The Associated Press.
Ob es wirklich funktioniert? Ich weiß es nicht, sagte er. Deshalb würde ich gerne eine zweite Studie sehen.
Patienten und Befürworter haben auf die Zulassung eines Medikaments zur Behandlung der neurodegenerativen Krankheit, die auch als Lou-Gehrigs-Krankheit bekannt ist, gedrängt. ALS schädigt die Nervenzellen und führt zu einer Abnahme der Fähigkeit zu gehen, zu sprechen, zu schlucken und zu atmen. Es gibt keine Heilung, und die meisten Menschen sterben innerhalb von 3 bis 5 Jahren.
Die FDA verlangt in der Regel zwei große klinische Studien im Spätstadium für die Zulassung. Bei tödlichen Krankheiten wie Krebs kann eine einzige Studie mit vielversprechenden Ergebnissen akzeptiert werden.
Letztes Jahr erklärten die Bundesbehörden, dass Amylyx eine große Studie durchführen müsse, bevor es die Zulassung beantragen könne. Nach monatelanger Lobbyarbeit von Patienten und Anwälten erklärte die FDA jedoch, dass das Unternehmen einen Antrag auf der Grundlage einer kleineren Studie stellen könne.
Gesundheitsexperten haben sich besorgt über diesen Richtungswechsel geäußert. Staatliche Ermittler untersuchen die Zulassung von Aduhelm, einem Alzheimer-Medikament aus dem vergangenen Jahr, das den Patienten möglicherweise wenig Nutzen bringt. Die Untersuchung geht der Frage nach, ob die FDA durch die Lobbyarbeit von Alzheimer-Gruppen und Pharmaunternehmen unter Druck gesetzt wurde.
Viele Menschen waren besorgt über den Präzedenzfall, den die FDA mit der Zulassung von Aduhelm geschaffen hat, sagte Dr. Joseph Ross, Professor für Medizin und öffentliche Gesundheit an der Universität Yale, gegenüber der AP.
Die FDA habe im Wesentlichen vor dem Druck der Industrie und der Patientenlobby kapituliert, anstatt sich an die wissenschaftlichen Erkenntnisse zu halten.
Letzte Woche gab Amylyx den Start eines erweiterten Zugangsprogramms für AMX0035 bekannt, das den Zugang zu potenziellen Therapien vor der FDA-Zulassung ermöglicht. Das Programm läuft parallel zu einer laufenden Phase-3-Studie.
Die FDA wird noch vor der Sitzung am Mittwoch eine erste Bewertung des Amylyx-Medikaments abgeben, berichtete die AP. Das Medikament ist eine Kombination aus zwei anderen Inhaltsstoffen, einem verschreibungspflichtigen Medikament gegen Lebererkrankungen und einem Nahrungsergänzungsmittel. Amylyx hat die Kombination patentiert und behauptet, dass die Chemikalien zusammenwirken, um Zellen vor Schäden zu schützen.
In der kleinen Studie mit 137 Patienten spürten die ALS-Patienten eine messbare Verbesserung, aber die Therapie zeigte keine Wirkung auf die Laborergebnisse. Diejenigen, die das Medikament einnahmen, entwickelten sich 25 % langsamer als diejenigen, die ein Placebo einnahmen. Dies geht aus einem 48-Punkte-Fragebogen hervor, der Funktionen wie Gehen, Handschrift und Schlucken erfasste. Der Unterschied von 2,3 Punkten in den Ergebnissen war statistisch signifikant, berichtete die AP, obwohl Gesundheitsexperten darüber debattierten, was das letztendlich für die Patienten bedeutet.
Im September 2020 bezeichnete ein Leitartikel im New England Journal of Medicine die Ergebnisse als inkrementell und bescheiden und empfahl große und langfristige Studien vor einer Zulassung.
Die FDA hat zwei Therapien für ALS zugelassen, von denen die wirksamere das Leben um mehrere Monate verlängert. Es wird erwartet, dass das Amylyx-Medikament einen ähnlichen Nutzen hat.
Das FDA-Gremium aus externen Experten, das am Mittwoch zusammentritt, hat sich im vergangenen Jahr gegen Aduhelm ausgesprochen. Die FDA genehmigte das Medikament dennoch, was drei Mitglieder der unabhängigen Beratergruppe zum Rücktritt veranlasste. Da dieselben FDA-Wissenschaftler und -Führungskräfte an der Amylyx-Entscheidung in der nächsten Woche beteiligt sein werden, wie die AP berichtete, könnte die Zulassung wahrscheinlich erfolgen.
